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中国新突破!糖尿病攻克门槛从1400万骤降至50万元,5亿人迎新生

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中国新突破!糖尿病攻克门槛从1400万骤降至50万元,5亿人迎新生

中国新突破!糖尿病攻克门槛从1400万骤降至50万元,5亿人迎新生

糖尿病(tángniàobìng)干细胞制剂何时问世?答案或在明年。 2024年6月,美国福泰制药(Vertex)公布全球首款糖尿病(tángniàobìng)干细胞制剂VX-880前两期的临床(línchuáng)数据:12名患者90天内均显示(xiǎnshì)出胰岛细胞移植成功(chénggōng),其中11名减少甚至完全停用了外源性胰岛素(yídǎosù)。今年4月29日,VX-880进入3期临床阶段,预计2026年提交上市申请。 但这一“希望之光”门槛高达200万美元(约1400多万人民币),令全球5亿(yì)患者望而却步。2024年7月,中国科学家出手(chūshǒu),研发出中国人自己的胰岛素制剂,将触达门槛从(cóng)1400万元骤降(zhòujiàng)至50万元人民币,给大众带来新的曙光。 01为了(wèile)儿女,“青蛙科学家”转向糖尿病 糖尿病攻克的(de)起点,始于父爱。 据《世界科学》报道,哈佛干细胞研究所主任(zhǔrèn)Douglas Melton教授,原是研究青蛙胚胎发育的学者,1991年其子确诊1型糖尿病,Melton转向攻克糖尿病,13年后女儿同样迎来确诊的打击。为拯救(zhěngjiù)一双(yīshuāng)儿女,Melton誓要“用毕生精力(bìshēngjīnglì)寻求治愈之法(fǎ)”。 2004年,Melton团队在胚胎干细胞分化胰岛(yídǎo)β细胞方面取得一定进展,但分化效率却不足1%,且(qiě)存在免疫排斥风险。Melton深知,这条路远比预想中(zhōng)艰难。 转机出现在2012年——日本科学家山中伸弥凭借诱导多能干细胞(iPSC)技术获得诺奖,让60岁细胞一键回至胚胎(pēitāi)状态。这项技术为人类攻克(gōngkè)各类难题提供全新思路(sīlù)—— 2014年,日本成功利用iPSC技术完成首例(shǒulì)老年黄斑变性的临床实验,首次将干细胞作用于眼部疾病;2018年《Nature》报道日本首次用iPSC攻克帕金森病患者的试验;同年(tóngnián),口服干细胞抗老成果“赛(sài)/诺/瑞stemax”问世,因亚洲首例而(ér)在京JD东、亚马逊等颇受(pǒshòu)追捧,被中年(zhōngnián)男性赞为“中年密匙”……iPSC成了试验室里的万金油 前述糖尿病领域(lǐngyù)同样如此。2014年,Melton团队通过测试(cèshì)150多种不同化合物组合,成功培育出功能性胰岛β细胞,首次实现在动物实验(shíyàn)中攻克糖尿病,震动医学界。 2024年6月21日,第84届美国糖尿病协会科学(kēxué)会议上,福泰制药公布了VX-880的(de)Ⅰ/Ⅱ期临床试验结果——共有(gòngyǒu)12名患者接受了全剂量的VX-880单次输注,所有患者在第90天均显示出(chū)有效胰岛素产生,11名患者减少了外源性胰岛素的使用,其中3名完全(wánquán)停用,且未出现与之相关的严重不良事件。 Melton教授曾向妻子乐观预估,5年便能突破,但现实却是,他们在实验室(shíyànshì)里坚守了近15年,无数次的尝试与(yǔ)失败,才最终(zuìzhōng)迎来成功的曙光。 02中美日齐发力,触达门槛一降(yījiàng)再降 如今,全球(quánqiú)患者正翘首以待VX-880的Ⅲ期临床结果,但有(yǒu)资料显示,该成果门槛高达200万美元,远非大众所能企及。 希望或来自中国(zhōngguó),2024年9月,《Cell》报道:中国研究者利用化学小分子技术,研发(yánfā)出RGB-5088胰岛细胞注射液,首例患者在移植后(hòu)75天完全脱离(tuōlí)胰岛素,血糖达标率从43.18%提升至(zhì)98%以上。据悉,该技术20天即可完成制备,单例费用预计低于50万元 而(ér)类似的门槛大幅下移,在干细胞领域并不稀奇。 2018年,《财经天下(tiānxià)》周刊报道,乌克兰推出缓老(huǎnlǎo)(huǎnlǎo)干细胞,一针59.8万,吸引全球富豪蜂拥体验。而前述口服干细胞缓老成果“赛/诺/瑞stemax”,则因独有的干细胞激活因子Revistem,将(jiāng)触达门槛迭代至京JD东等平台的3.2万元,其入门(rùmén)款pro版,更是将门槛下移至5400元,降幅令人震惊 据艾美咨询调查,该成果的(de)受众多为国内一二线城市的高净值中年男性,其反馈(fǎnkuì)诸如(zhūrú)“精力改善,容光焕发”“感觉第一次充满了电,几乎不需要靠咖啡提神”,尽显科技魅力。 在(zài)关节方面同样如此(rúcǐ)。今年3月22日,海南明码标价(biāojià)的干细胞疗法中,针对膝关节炎的疗法为3.6万元,而据CNBC报道,在美国再生诊所,该技术标价为1.6万美元(约11万元)。 更惊喜(jīngxǐ)的在于,糖尿病等问题的触达门槛,并未止步于50万元。2025年4月18日,中国殷浩教授(jiàoshòu)与(yǔ)程新教授联合研发出“异体人再生胰岛注射液E-islet 01”,据悉,其标准化(biāozhǔnhuà)生产线单批次可制备120万胰岛当量,足以满足200例需求(xūqiú),成本有望降至传统疗法的1/10,将触达门槛进一步(jìnyíbù)下移。此外,《日经中文网》报道,今年2月,日本京都大学(rìběnjīngdūdàxué)研发出iPS胰岛细胞薄片,研发者(zhě)矢部大介教授宣称:“与中国等地相比,我们耗时短、成本低,更具优势。” 有专家认为:从200万美元到50万元甚至更低(dī),当干细胞技术撕开衰退铁律,我们迎来的(de)不仅是医学变革,更是生命质量(zhìliàng)“去阶层化”的提升 03科技(kējì),正在改写未来生命范式? 目前,干细胞技术虽仍面临成本、标准化和长期安全性等难题,但随着美、中、日(rì)等全球多线程(duōxiànchéng)突破,糖尿病(tángniàobìng)正迈向从“控制症状”到“功能治愈”的新时代。 在此趋势下,攻克糖尿病、心衰乃至抵御老化,或许不再是少数人的专利(zhuānlì),而是亿万(yìwàn)人共享的未来图景(tújǐng)。正如《时代》周刊所言:“这不是关于永恒,而是关于选择(xuǎnzé)——选择让更多人平等地享受科技恩赐。” 有(yǒu)观点一语中的(yīyǔzhòngdì):“科技本身无法创造奇迹,却能缩短奇迹到来的时间。”
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